식품의약품안전처, 혈우병 치료 유전자치료제 국내 최초 허가

 

식품의약품안전처(처장 오유경)는 씨에스엘베링코리아(유)가 수입하는 희귀의약품 ‘헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)’를 9월 13일 허가했다고 밝혔다.

 ‘헴제닉스주’는 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 사용하는 제품으로, 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여하여 B형 혈우병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

식약처는 ‘헴제닉스주’의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 ｢첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률｣(약칭: 첨단재생바이오법)에서 정한 심사기준에 따라 과학적으로 철저하게 심사·평가하면서, 신속처리 대상으로 지정하여 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다.

아울러, 헴제닉스주는 '첨단재생바이오법' 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로 제약사가 투여일로부터 15년간 이상사례 발생 현황을 추적조사하는 등 첨단바이오의약품 안전관리에 만전을 기할 예정이다.

식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 심각한 중증 질환이나 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다할 예정이다.

 

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